火山石投资成员企业、肿瘤领域创新研究和临床开发的新兴引领者「凡恩世」公司（Phanes Therapeutics）于近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其PT217孤儿药认定，将用于治疗小细胞肺癌（SCLC）。
PT217是靶向DLL3和CD47的first-in-class双特异性抗体，将用于治疗小细胞肺癌和其他神经内分泌癌。小细胞肺癌是一种侵袭性肺癌，其特点是在疾病的发展过程中早期死亡率高、发病率显著，小细胞肺癌患者的一年生存率只有32.9%，只有10.7%的患者能存活3年。
凡恩世创始人兼首席执行官王明晗博士表示：“PT217有可能成为小细胞肺癌患者的变革性治疗方案。这些患者对化疗的初期响应是短暂的，并且不可避免地会对化疗药物产生抗药性。我们已经利用公司自主研发的专利技术平台在肿瘤领域建立了强大的研发管线，预计将在今年第三季度在美国提交PT217的IND申请。此次获得PT217孤儿药认定之前，我们近期还获得了PT199（抗CD73的单克隆抗体）和PT886（抗Claudin18.2/抗CD47的双特异性抗体）的FDA临床试验批准，我们正在将这两个项目推进临床。”
孤儿药认定（Orphan Drug Designation, ODD）是FDA孤儿药产品开发办公室（Office of Orphan Products Development, OOPD）对符合条件的、用于预防、治疗及诊断影响美国患者人数少于20万的罕见病的药物授予一种资格认定。获得孤儿药认定的药物可以享有某些政策上的支持，包括支持临床开发的财物激励，以及在监管部门批准后可在美国获得长达七年的市场独占权。
关于凡恩世
凡恩世（Phanes Therapeutics）是一家生物技术公司，致力于肿瘤领域的创新型药物研发，公司位于美国圣地亚哥、中国上海张江和广东松山湖高新区。凡恩世的管理团队成员曾在全球领先的制药和生物技术公司担任资深管理和研发职位，在研发、BD和产品商业化等方面拥有丰富的经验。公司的双特异性抗体平台PACbody™，是一种不需要蛋白质工程来构建天然IgG结构的双特异性抗体专有方法，从而使抗体分子保持具有卓越CMC特性的天然结构。SPECpair™技术平台，能利用传统的单克隆抗体制备工艺来生产具有天然IgG结构的双特异性抗体。ATACCbody™技术平台，是一种使用免疫肿瘤分子靶向实体瘤的专有技术，具有最小的细胞因子风暴风险。
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